Collaborazione per una nuova tecnologia di editing genomico

21 Gennaio 2022
Collaborazione per una nuova tecnologia di editing genomico

Bayer e Mammoth Biosciences collaboreranno su una nuova tecnologia di editing genomico. L’accordo rafforza ulteriormente la piattaforma di terapia cellulare e genica di Bayer e supporta la visione di Mammoth di sbloccare il pieno potenziale dei nuovi sistemi CRISPR.

 

Bayer e Mammoth Biosciences,  due società che stanno sfruttando la diversità della natura per alimentare i prodotti CRISPR di prossima generazione, hanno annunciato una collaborazione strategica e un accordo di opzione per l’utilizzo dei sistemi CRISPR di Mammoth al fine di sviluppare terapie di editing genomico in vivo.

 

Le terapie cellulari e geniche sono il passo successivo nell’evoluzione dello sviluppo dei farmaci. Affrontandone la causa principale, sono potenzialmente in grado di invertire permanentemente le malattie con un trattamento una tantum. L’editing genomico funge da fattore chiave per le terapie cellulari quando utilizzato al di fuori del corpo vivente (ex vivo) e consente il targeting terapeutico di un’ampia gamma di malattie genetiche, il che attualmente rappresenta un bisogno medico insoddisfatto per interventi all’interno del corpo vivente (in vivo).

 

La rivoluzionaria tecnologia di editing genomico di Mammoth Biosciences è un abilitante chiave, nonché una modalità terapeutica autonoma, che rafforzerà significativamente gli sforzi di Bayer per sviluppare più rapidamente terapie trasformative per i pazienti e potenzierà la nuova piattaforma di terapia cellulare e genica di recente costituzione dell’azienda. Secondo i termini dell’accordo, le due società inizieranno la loro collaborazione con un focus sulle malattie mirate al fegato.

 

“L’unione dei nuovi sistemi CRISPR di Mammoth con le nostre piattaforme esistenti basate su incremento genico e induced pluripotent stem cell (iPSC) ci consentirà di liberare tutto il potenziale della nostra strategia di terapia cellulare e genica”, ha affermato Stefan Oelrich, membro del consiglio di amministrazione, Bayer AG e Presidente della Divisione Farmaceutica di Bayer. “La collaborazione con il team scientifico all’avanguardia di Mammoth è un pilastro fondamentale per la nostra azienda per migliorare la vita dei pazienti che soffrono di condizioni che attualmente sono ancora difficili da trattare”.

 

“Siamo entusiasti di collaborare con Bayer, costruendo il salto tecnologico dei nostri nuovi sistemi CRISPR insieme all’esperienza di Bayer nello sviluppo di farmaci di successo”, ha affermato il dott. Peter Nell, Chief Business Officer e Head of Therapeutic Strategy di Mammoth. “Questo sforzo congiunto ha il potenziale per aiutare i pazienti sviluppando approcci basati su CRISPR per la clinica con l’urgenza appropriata, garantendo nel contempo eccellenza scientifica e sicurezza“.

 

Il toolkit proprietario di Mammoth Biosciences di enzimi Cas ultra-piccoli, inclusi Cas14 e Casɸ, consente di combinare l’editing genomico ad alta fedeltà con un rilascio sistemico mirato. In base all’accordo, Bayer ottiene l’accesso a questa nuova tecnologia di editing genomico, che offre il potenziale di un’applicabilità in vivo avanzata grazie alle dimensioni ultracompatte di questi nuovi sistemi CRISPR.

 

 

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