La Food and Drug Administration americana ha concesso ad ONCOFID®-P di Fidia Farmaceutici la designazione di Farmaco Orfano per il trattamento del mesotelioma maligno, tumore raro e molto aggressivo, per il quale sono disponibili limitate opzioni terapeutiche.
Arriva dall’Italia una nuova speranza per i malati di mesotelioma, malattia tipica dell’esposizione all’amianto. È infatti in fase di sviluppo clinico avanzato un farmaco antitumorale in per il trattamento loco-regionale del tumore vescicale non muscolo-invasivo, sul quale ha già dimostrato potente efficacia e ottima tollerabilità.
L’innovativo ONCOFID®-P è stato messo a punto dai laboratori R&S di Fidia Farmaceutici, azienda italiana leader mondiale nella ricerca, sviluppo, formulazione e commercializzazione di prodotti a base di acido ialuronico.
ONCOFID®-P deriva dalla coniugazione del paclitaxel (tassolo) con l’acido ialuronico (HA). Questa coniugazione si accompagna a numerosi vantaggi, tra i quali la possibilità di somministrazione a livello loco-regionale, ovvero nel distretto specifico dove si localizza il tumore. Grazie alla componente di HA, il farmaco lega specificamente cellule tumorali che esprimono sulla loro superficie CD44, il recettore specifico dell’HA, aumentando significativamente la concentrazione intracellulare del paclitaxel, mantenendo un ottimo profilo di tollerabilità. Inoltre, la mucoadesività che deriva dalla componente HA lo mantiene sulla superficie delle mucose, concentrandolo nel tessuto tumorale riducendo la possibilità di diffusione sistemica.
Il mesotelioma è una neoplasia rara che colpisce il mesotelio, il sottile tessuto che riveste la gran parte degli organi interni. La forma più frequente, circa l’83%, è quella che colpisce la pleura, il mesotelio che riveste i polmoni e la parete interna del torace. La sopravvivenza media dei soggetti a 5 anni dalla prima diagnosi di mesotelioma è del 10.6% e del 49.8% a 1 anno. La prognosi così sfavorevole deriva in parte dal lungo periodo di incubazione della malattia, che porta alla diagnosi molto spesso quando è già in uno stadio avanzato, difficilmente approcciabile farmacologicamente. Per i pazienti indirizzati all’asportazione chirurgica è richiesto un intervento chemioterapico in grado di ridurre la massa tumorale. La possibilità di somministrazione intrapleurica di farmaci antitumorali con un tempo di residenza locale prolungato e un buon profilo di tollerabilità, oltre alla capacità di penetrare facilmente nel tessuto tumorale presente sulla superficie della cavità pleurica sono proprietà importanti per un nuovo farmaco antitumorale. Tali proprietà sono presenti in ONCOFID®-P e ben si adattano alla combinazione con altri farmaci chemioterapici somministrati per via sistemica, aumentando l’attività antineoplastica senza impattare sul profilo di tollerabilità.
L’insorgenza del mesotelioma è strettamente correlata all’esposizione all’amianto (asbesto), utilizzato come isolante in molti settori industriali, dall’edilizia all’industria aereo-navale, alla metallurgia. “Si tratta di neoplasie già in stadio avanzato al momento della diagnosi, la cui curva di sopravvivenza cade drammaticamente nel primo anno, che non hanno visto significativi miglioramenti terapeutici negli ultimi trent’anni e la cui prognosi è sostanzialmente uniforme a livello internazionale – dichiara il Prof. Antonio Rosato, Professore di Immunologia presso l’Università di Padova e Direttore dell’UOC di Immunologia e Diagnostica Molecolare Oncologica (IDMO), nonché Direttore Scientifico Vicario, dell’Istituto Oncologico Veneto IRCCS che ha condotto le prove precliniche e sviluppato il concetto di loco-regionalità per l’applicazione del farmaco – Il possibile utilizzo di Oncofid-P nella terapia del mesotelioma pleurico rappresenta un importantissimo progresso nel trattamento di questa grave patologia”.
L’FDA americana ha concesso a ONCOFID®-P lo stato di Orphan Drug grazie a solidi dati preclinici che documentano l’elevata azione antitumorale su linee di mesotelioma umano, sia in vitro che in modelli murini. “La designazione ricevuta da FDA ci rende orgogliosi perché rappresenta un’opportunità per medici e pazienti che fino ad oggi non disponevano di nessuna innovazione terapeutica – sottolinea Carlo Pizzocaro, Presidente e CEO di Fidia Farmaceutici – Questo risultato dimostra che la ricerca scientifica non può fermarsi e che ogni passo compiuto in avanti equivale ad una speranza in più per i pazienti, soprattutto per chi è vittima di patologie rare così gravi”.
